·在临床试验中难以找到足够数量的病例满足药品上市的注册要求，因而延缓上市进程；

　　·药品上市定价时在患者经济可及性与研发成本回收之间的两难：如果国家医疗保障体系未能对罕见病患者提供足够的保障，价格定高了患者无力支付药品卖不出去，价格定低了又难以弥补之前的研发支出。

　　可以说，供应环节经不起任何风波是罕见病用药可及性风险链条的最后一环。

　　对于罕见病用药来说，如何在药品研发的积极性、药品供应的稳定性、社会医疗保险与患者的可支付能力之间找到一个平衡，在任何社会都是艺术。

　　4、药物可及性之道

　　药品供应保障本是社会医疗保障的一部分。每个社会问题都有其产生的土壤与演进的历程，而对于社会问题的解决又从来没有十全十美的答案。

　　在推行社会保险型医疗体系的台湾，健保基金在药品上市时与生产企业进行报销支付标准谈判，并对罕见病患者提供更好的费用报销政策与特殊补贴，以市场为主导提供保障（补需方）。

　　在推行政府保险型医疗体系的香港，财政拨款给医疗服务的提供者医管局，由医管局进行药品采购招标、与药品生产企业直接签订供应合同、并配送到公立医院，以政府管理为主导提供保障（补供方）。

　　与香港和台湾相比，我们的经济发展水平决定了社会财力相对不足，保障水平相对受限。而我们的医疗保障方式又始终在两种制度中徘徊。对于短缺药品而言，从市场的角度看，企业的理性选择是淡出；从政府干预的角度看，定点生产又难于落地。

　　在通向药物可及性的路上，无论如何都绕不过去的问题是如何让更多药品生产企业愿意生产。