竞争格局

目前全球已上市8种治疗黑色素瘤的免疫靶向药，其中维莫非尼已在我国上市。除安进的Imlygic外，其他7个药物均已在我国进行进口药物注册申报。特别是BMS的纳武单抗，是我国第一个获批的PD-1/PD-L1类药物。

对全球已上市的8种黑色素瘤免疫靶向药，目前尚无国内企业进行仿制申报。但针对恶性黑色素瘤适应症，国内已有企业进行临床研究，主要有君实生物的JS001（抗PD-1单抗，Ⅲ期）、北京奥源和力生物的重组人GM-CSF单纯疱疹病毒（溶瘤病毒，Ⅱ期）、恒瑞医药的SHR-1210（抗PD-1单抗，Ⅰ期）和正大天晴/赛林泰的TQ-B3233胶囊（化学药物，Ⅰ期）等在研品种。

由于维莫非尼只针对BRAF V600突变阳性的部分晚期黑色素瘤患者，加之我国黑色素瘤临床传统化疗药物居多，以及今后其他进口和国产免疫靶向药物的竞争，维莫非尼未来在我国的市场潜力有待考量。

芦可替尼（捷恪卫）

企业：Incyte、诺华

亮点：全球首个骨髓纤维化治疗药

由Incyte和Novartis共同开发的磷酸芦可替尼片（捷恪卫，Jakavi/Jakafi）为小分子JAK1/JAK2激酶（Janus相关激酶）抑制剂，2011年获FDA批准上市，主要用于治疗中危或高危的骨髓纤维化。捷恪卫于2017年8月在我国正式上市，适应症为“用于中危或高危原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状”。

目前捷恪卫已在全球近百个国家上市销售，是全球首个用于治疗骨髓纤维化的药物，也是目前全球唯一针对骨髓纤维化发病机制（JAK-STAT信号通路异常激活）的靶向治疗药。

骨髓纤维化（MF）是一种源于同源造血干细胞的骨髓增殖性肿瘤，MF可以表现为原发性骨髓纤维化（PMF），或从真性红细胞增多症（PV）和原发性血小板增多症（ET）进展而来。MF的标志性病征是脾脏肿大、贫血、体质性症状（又称消耗性症状）、症状性髓外造血等，主要涉及肝脏和脾脏。PMF的发病率在西方国家估计为每年0.4～1.4/10万人，PV和ET的发病率分别约为每年0.02～2.8/10万人和0.1～1.5/10万人。MF在美国、欧盟和日本均已被定义为罕见病，总体上全球各地区及人种发病率未发现明显差异。

竞争格局

《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国专家共识（2015年版）》明确PMF的治疗原则主要是支持治疗；短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善患者生活质量；长期治疗目标则是延长患者生存期，控制或改善骨髓纤维化进展。推荐的药物主要包括糖皮质激素、雄激素、EPO和免疫调节剂、羟基脲、干扰素、克拉屈滨、沙利度胺/来那度胺和芦可替尼。

捷恪卫在我国批准上市，为骨髓纤维化患者带来一种新的治疗选择。

目前我国尚无国内企业对芦可替尼进行仿制。但针对骨髓纤维化适应症，苏州泽璟生物制药的1类化药盐酸杰克替尼目前已进入Ⅱ期临床。